近日，药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，同时也是目前覆盖适应症最广泛的戈谢病治疗产品。
戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。据统计，全球平均每10万人中戈谢病患病人数为0.7~1.75。目前，戈谢病已被纳入中国《第一批罕见病目录》。
重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 作为戈谢病的标准治疗方案，经过30年的临床应用，在改善患者的主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著疗效。据《中国戈谢病患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》显示，成年患者年平均费用超过百万，由于费用高昂以及治疗过程中存在的其他障碍，很多患者尚未采取这一疗法或开展足量的规范治疗。
此次戈芮宁的获批上市，不仅将为中国戈谢病患者带来新的治疗选择，也有望提升酶替代疗法的可及性。北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士在采访中表示，得益于药明生物等合作伙伴的共同努力，戈芮宁利用平台化技术将大大降低开发成本，让患者用得上、用得起安全、有效的国产酶替代药物。
据药明生物首席执行官陈智胜博士介绍，戈芮宁开发采用了第二代创新技术，提高了酶的活性，并通过公司超高效连续生物工艺平台WuXiUPTM实现了产量与质量的双重提升，综合产量提升超过110倍，酶比活性提升超过50%，大幅降低了生产成本。同时，药明生物还针对酶类药物特有的检测方法挑战，开发了用于商业化产品放行和稳定性测试的细胞活性检测方法，有效保证了产品的质量控制。
南方+记者 严慧芳
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