重症肌无力治疗领域迎来重磅新药。5月24日，“重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会”在海口举办。全球创新生物制药公司优时比（UCB）宣布，自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革）正式在国内上市。作为全球首个且目前中国唯一获批皮下注射可同时覆盖乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性两类患者的生物制剂，罗泽利昔珠单抗为成人全身型重症肌无力患者（gMG）带来了更多希望与治疗选择。
“重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会”现场
“不罕见”的重症肌无力
重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，患者会出现骨骼肌肉波动性无力表现，其中以眼外肌起病最多见，患者会出现眼睑下垂、复视/视物双影或眼球动障碍。“这种肌无力的现象常常会从一组肌群逐渐累及其他的肌群引起病情泛化和病情加重，导致出现一些影响患者日常生活的躯体症状，如构音障碍、吞咽困难、抬臂梳头、上楼梯困难等。部分患者最严重时累及呼吸肌，引起呼吸衰竭，危及生命称为重症肌无力危象。”首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威介绍。
“重症肌无力的发病原因至今并不完全清晰，目前医学界认为跟胸腺有关，发病机制是体内在胸腺产生了异常自身抗体，这种抗体产生后与神经肌肉接头突触后膜乙酰胆碱受体结合，激活了补体，最终破坏了神经肌肉接头的突触后膜，产生肌无力的表现。”笪宇威解释。
在我国，重症肌无力年最低发病率为0.68/10万，其中约85%患者属于全身型（gMG）。早在2018年，全身型重症肌无力已被纳入我国《第一批罕见病目录》。AChR抗体阳性和MuSK抗体阳性是最主要的两个亚型。其中MuSK抗体阳性患者往往临床表现更重，存在更高的急性加重的风险。
有数据估算，我国约有17万全身型重症肌无力患者。重症肌无力患病人群有两个患病高峰，分别是30岁和50岁左右。但从临床看，这种自身免疫性疾病越来越不罕见。
北京医院国家老年医学中心神经科主任医师殷剑教授将重症肌无力称为“罕见病中的常见型”。他在接受媒体采访时指出，日本一项登记研究显示，重症肌无力患者的患病率12年间增加了一倍，和我国台湾省的数据相似。随着我国老龄化的加速，临床上50岁左右老龄患者的增加速度明显多于年轻人。“老年患者往往合并多种疾病，例如肿瘤、糖尿病、心肌疾病等等，因此更加迫切需要副作用比较小、起效比较快、使用更加便捷，同时兼顾感染控制的创新药物。”
专家接受媒体采访
新药上市能否突破治疗困境
重症肌无力与全年龄组人类伴行。“跟很多罕见病一样，重症肌无力同样面临延迟诊断、药物治疗副作用大、长期管理难等挑战。例如传统治疗方案中，激素的使用可以缓解症状，但是中长期对肌无力病情，糖脂代谢和骨质代谢影响较大，感染风险增加，特别对于中老年患者、合并症多的患者来说，是一个很大的负担和风险。”殷剑教授介绍。
目前研究抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。作为新一代FcRn拮抗剂，罗泽利昔珠单抗于2025年3月31日在中国借助罕见病绿色通道获批在中国上市，与常规治疗药物联合用于治疗AChR或MuSK抗体阳性的成人双亚型gMG患者。
北京协和医院神经内科主任医师，中国罕见病联盟重症肌无力研究组副组长管宇宙教授介绍，与现有的治疗方案相比，作为目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4开发的创新单克隆抗体药物，罗泽利昔珠单抗具有靶向结合能力更强，起效快、给药方便、安全性良好等特点。“罗泽利昔珠单抗适应症首次覆盖了MuSK这种罕见类型的抗体的重症肌无力的治疗，覆盖了重症肌无力90-95%的人群。作为免疫环路终末端起效的药物，不会对整个免疫系统产生很强的影响，副作用也相对较少。罗泽利昔珠单抗采用皮下注射方式对医疗资源占用少，训练良好的患者可以自我注射，大大减轻患者就医成本，50公斤以下患者单次治疗仅需约6分钟即可完成。”
研究显示，该药在治疗效果上，治疗第一周总IgG水平降低50%，患者症状可迅速缓解。至第6周，MG日常生活活动能力量表(MG-ADL)评分较基线显著降低3.4分，72%患者下降幅度达到或超过2分。长期研究数据来看，单个治疗周期具有持续疗效，可实现长间隔给药。所有接受治疗的患者，平均每年接受2.9个周期治疗，平均每年接受16.0次输注，就可以有效应答。同时，其安全性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。
此外，新药的上市，意味着重症肌无力患者迎来更多新的选择，但药物的可及性等仍面临挑战。“我们希望国内药企可以更多研发这类创新药，使得罕见病用药价格尽可能在短时间内下降，让更多患者获益。”笪宇威教授表示。
南方+记者 严慧芳
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